Con “riposizionamento” si intende la possibilità di valutare un utilizzo alternativo di medicinali già in uso clinico per stabilire se un farmaco già noto possa essere utilizzato per il trattamento di malattie diverse da quelle descritte nell’etichetta (foglio illustrativo).
Il vantaggio sta nel fatto che questi medicinali hanno già superato il lungo e costoso percorso per arrivare all’approvazione dell’uso sull’uomo e quindi è necessaria solo la valutazione clinica della nuova indicazione terapeutica, risparmiando tempo. Infatti, per lo sviluppo di una nuova molecola (dalla produzione all’approvazione, passando per le varie fasi della sperimentazione preclinica e clinica) generalmente sono necessari 12-15 anni e circa 2-3 miliardi di dollari, invece per la valutazione di un riposizionamento occorrono dai 6 ai 7 anni utilizzando circa 300 milioni di dollari. Questo tipi di indagine costituisce dunque un’alternativa più rapida ed economica al normale iter di sviluppo di un nuovo farmaco.
Il riposizionamento (che in inglese viene detto drug repositioning o drug repurposing) è una grande opportunità e una strategia preziosa per le malattie rare, che spesso sono orfane di terapia, perché i numeri piccoli e la complessità di queste malattie rendono difficile e scarsamente remunerativo il loro studio e lo sviluppo di terapie, nonostante gli incentivi offerti dalle agenzie regolatorie mondiali alle aziende farmaceutiche e biomediche che si impegnano in questi ambiti.