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Comitato Scientifico

Prima riunione del Comitato Scientifico

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Venerdì 18 si è tenuta, presso una sala che ci è stata messa a disposizione da Fondazione Telethon, la prima riunione del Comitato Scientifico dell’Associazione.

E’ stato un pomeriggio davvero coinvolgente e operoso, tanto è vero che non ci siamo neppure ricordati di fare una foto! 🙂

Siamo davvero molto soddisfatti perché si è subito instaurato un bel clima di dialogo e di ascolto delle esigenze reciproche e che ha valorizzato la multidisciplinarietà e siamo quindi certi che insieme potremo fare davvero molto.

Naturalmente bisognerà procedere per obiettivi, cercando di assegnare delle priorità ai temi che sono stati portati sul tavolo, che sono davvero molti. Ma siamo certi di essere sulla strada giusta.

Un grazie ancora a tutti i medici e ricercatori che ci hanno dato la loro disponibilità!

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Novità sulla sperimentazione su miransertib

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Novità sulla sperimentazione su miransertib

Dove eravamo rimasti…

Come avevamo segnalato sul nostro sito e come già saprà chi ha partecipato alla Prima Giornata sulla macrodattilia, a maggio 2017 è stata avviata in 2 centri italiani (il Bambino Gesù e il Policlinico Gemelli) una sperimentazione clinica di fase I/II su un farmaco – chiamato miransertib – nel trattamento della sindrome di Proteus e delle PROS.

Ecco alcune risorse per saperne di più…. Primo articolo su Omar Secondo articolo su Omar Intervento Dr. Bartuli Articolo su sperimentazionicliniche.it Risultati preliminari (2018) (inglese) Risultati preliminari (2019) (inglese) Descrizione dello studio (in inglese sul portale clinicaltrials.gov)


Cosa c’è di nuovo?

È di ieri l’annuncio di ArQule, e cioè l’azienda statunitense che produce il farmaco miransertib, dell’avvio di uno studio registrativo nella Sindrome di Proteus e nelle PROS.

Cosa significa esattamente questa affermazione?

Che lo studio che era già in corso qui in Italia proseguirà ora con un emendamento (e cioè una modifica) coinvolgendo un numero maggiore di centri rispetto ai tre iniziali e cioè una ventina in totale a livello internazionale.

Lo scopo di questo studio internazionale è quello di valutare se miransertib possa essere una valida opzione terapeutica – sicura ed efficace – per questi pazienti, soprattutto per i casi dove le possibilità di trattamento sono davvero limitate.

Nel comunicato di ieri, questo studio viene definito  “registrativo” perché i dati raccolti, qualora positivi, potranno essere utilizzati dall’azienda per presentare alle autorità di regolamentazione dei farmaci (l’EMA in Europa) una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio, senza la quale il farmaco non può essere assunto al di fuori di una sperimentazione clinica formale o di programmi particolari di uso anticipato.

Gli enti di regolamentazione come l’EMA, il cui fine ultimo è quello di tutelare la salute delle persone, hanno il compito di valutare, sulla base delle informazioni presentate dalle aziende – che riguardano non solo la sperimentazione clinica ma anche tutto lo sviluppo non clinico del farmaco – il profilo benefici/rischi del farmaco e di esprimere il proprio parere sulla possibilità di immetterlo in commercio.

La notizia è quindi sicuramente positiva ma è pur sempre necessaria in questa fase una buona dose di cautela e di pazienza un po’ da parte di tutti i portatori di interesse, soprattutto considerando che la ricerca nelle malattie rare presenta delle peculiarità rispetto a quella nelle malattie non rare e che il cammino regolatorio è ancora lungo, visto che dopo la fase europea, tutti i farmaci devono passare anche da una fase nazionale, che in Italia è in capo ad Aifa e alle sue due commissioni consultive (la Commissione Tecnico-Scientifica e il Comitato Prezzi e Rimborso), e da una fase regionale e locale di accesso.

Il comunicato in lingua inglese:

http://investors.arqule.com/news-releases/news-release-details/arqule-announces-first-patient-dosed-registrational-mosiac-trial